Nỗ lực của một công ty công nghệ sinh học nhằm tạo ra phương pháp điều trị bệnh Alzheimer giờ đây có thể sẽ kết thúc trong thảm họa. Tuần này, Cassava Sciences đã báo cáo sự thất bại của thử nghiệm Giai đoạn III mới nhất đối với loại thuốc thử nghiệm của họ, simufilam, một loại thuốc được cho là đã đạt được thành công do nghiên cứu được thực hiện kém và có khả năng gian lận xung quanh nó.
Hôm thứ Hai, Cassava Sciences đã công bố kết quả hàng đầu của cuộc thử nghiệm ngẫu nhiên, có kiểm soát kéo dài một năm đối với simufilam, nhằm kiểm tra xem liệu viên thuốc uống hai lần mỗi ngày có thể có hiệu quả trong việc làm chậm sự tiến triển của chứng mất trí nhớ ở những người mắc bệnh Alzheimer nhẹ đến trung bình hay không. Simufilam không đáp ứng được bất kỳ mục tiêu chính hoặc phụ nào của nghiên cứu, về cơ bản có nghĩa là nó hoạt động không tốt hơn giả dược trên diện rộng. Các kết quả này có vẻ là chiếc đinh cuối cùng đóng vào quan tài cho sự phát triển loại thuốc của Cassava, vốn từ lâu đã bị hủy hoại bởi những cáo buộc gian lận của cả các nhà nghiên cứu liên kết và giám đốc điều hành của Cassava.
Đặc biệt, các nhà khoa học bên ngoài và các cơ quan liên bang đã cáo buộc Hoau-Yan Wang, giáo sư của Đại học Thành phố New York (CUNY) và cựu cố vấn của Cassava, đã nhiều lần có hành vi sai trái về mặt khoa học trong quá trình nghiên cứu về simufilam cho công ty, điều này có thể đã đi xa hơn thế. như thao túng hình ảnh và làm sai lệch hoặc tạo ra kết quả hoàn toàn để làm cho loại thuốc trông có vẻ hứa hẹn hơn. Tuy nhiên, mặc dù Wang có thể phải chịu trách nhiệm về những hành động khoa học xấu nghiêm trọng nhất liên quan đến simufilam, nhưng các nhà phê bình cũng lập luận rằng Sắn đã đánh lừa công chúng.
Đầu tháng 9 này, công ty đã đồng ý trả hơn 40 triệu USD cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch để giải quyết các khoản phí liên quan đến việc xử lý các thử nghiệm Giai đoạn II đối với simufilam, trong khi Wang đồng ý trả 50.000 USD tiền phạt. Theo SEC, Wang có thể xác định liệu một số bệnh nhân đang dùng giả dược hay thuốc thử nghiệm (trong các thử nghiệm lâm sàng quan trọng, các nhà khoa học thường không biết gì về sự khác biệt này, vì nó có thể làm sai lệch phân tích của họ); Sau đó, Wang bị cáo buộc đã sử dụng thông tin này để làm cho simufilam có vẻ hiệu quả hơn nhiều trong việc cải thiện các dấu hiệu sinh học liên quan đến bệnh Alzheimer. SEC còn cáo buộc rằng Cassava và cựu Giám đốc điều hành của nó, Remi Barbier, và cựu Phó chủ tịch cấp cao về khoa học thần kinh, Lindsay Burns, đã đưa ra những tuyên bố sai lệch dựa trên kết quả Giai đoạn II cho các nhà đầu tư. Trong một trường hợp bị cáo buộc, Cassava tuyên bố rằng simufilam đã cải thiện đáng kể trí nhớ từng giai đoạn của bệnh nhân, trong khi không tiết lộ rằng sự cải thiện này chỉ được tìm thấy ở một nhóm nhỏ bệnh nhân do Burns chọn và không thấy sự cải thiện nào như vậy trong toàn bộ dữ liệu bệnh nhân.
Khi giải quyết với SEC, Cassava, các giám đốc điều hành của nó và Wang đã không thừa nhận hay phủ nhận những cáo buộc chống lại họ. Sau cáo buộc của SEC, Cassava tuyên bố rằng họ đã hợp tác với cuộc điều tra và họ đang thực hiện các bước để ngăn chặn bất kỳ vấn đề nghiên cứu nào tiếp theo; công ty cũng tuyên bố rằng Wang không có ý kiến gì về các thử nghiệm simufilam Giai đoạn III. Nhưng các nhà phê bình đã cáo buộc rằng hành vi sai trái và các tuyên bố thổi phồng xung quanh simufilam đã có từ sớm hơn nhiều so với các thử nghiệm ở Giai đoạn II, cho thấy rằng loại thuốc này không bao giờ có tác dụng như dự định. Với những phát hiện mới nhất này, các nhà phê bình có vẻ đã đúng.
Sắn dường như đã đặt cược tương lai của mình vào sự thành công của simufilam, vì nó không có ứng cử viên ma túy nào khác đang được triển khai – ít nhất là một tương lai hiện đang gặp nguy hiểm. Sau sự thất bại của loại thuốc này, công ty đã thông báo rằng họ sẽ sớm kết thúc thử nghiệm simufilam Giai đoạn III thứ hai, mặc dù theo báo cáo, họ vẫn có kế hoạch công bố dữ liệu từ cả hai thử nghiệm cho công chúng. Đối với Wang, những rắc rối pháp lý của anh chưa hẳn đã kết thúc. Đầu tháng 6 này, đại bồi thẩm đoàn liên bang ở Quận Maryland đã truy tố Wang vì cáo buộc lừa gạt Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) khoảng 16 triệu USD trong quỹ tài trợ liên bang, dường như có liên quan đến nghiên cứu về bệnh Alzheimer của ông.
